在“10年、10亿美金”的新药研发困境中，超过九成资源消耗于人体临床试验，却仅有不到10%的候选药物能最终获批。华源智因近日完成千万级人民币种子轮融资，其核心产品是一套能通过AI在计算机中模拟药物与人体细胞交互的“虚拟细胞”模型，试图在投入高昂成本进入临床试验前，预先判断药物是否安全有效。
解决新药研发“10年10亿美金”困境
传统AI制药公司大多聚焦于研发前端，即利用AI技术寻找致病靶点或生成化合物分子。但这相当于只优化了“找药”的第一步，无法预判候选药物用到人身上时是否有效、是否有毒副作用。华源智因的创始人杜润诗指出，判断“某款药到底值不值得推进人体试验”，才是降低失败率的关键。公司自主研发出Wise-Perturb细胞药物扰动应用模型，专攻人体药效预测，从根源上弥补了行业空白。
自研Wise-Perturb模型：从单一测序到多模态融合
人类细胞包含约2万个蛋白编码基因，细胞的健康状态、病变进程及药物响应均由多基因协同调控。传统AI细胞模型的训练数据多来源于实验室人工改造的永生细胞系，这些细胞脱离了人体原生病理微环境，缺少患者个体化基因特征，且传统测序手段难以同步获取DNA、RNA、蛋白三层关键组学信息，导致预测偏差明显。
华源智因搭建了单细胞多组学整合分析体系，通过同细胞单细胞检测分别捕获DNA、转录组、蛋白组数据，并依托自研多模态融合算法打通三层组学信息，构建起金字塔式数据底座：底层是海量通用静态单细胞测序数据集，中层为数亿体外细胞系及PDX模型药物与基因扰动配对实验数据，顶层则来自稀缺的人体临床肿瘤队列给药前后配对测序数据。公司与多家头部三甲医院共建联合实验室，定向采集对应适应症的专属数据，训练细分疾病专家模型，计划未来1-3年至少与30家头部三甲医院实现深度合作。
细胞特异性设计实现跨适应症零样本预测
普通AI模型通常默认所有细胞对药物的反应相同，但现实中不同细胞生理机制差异显著——一款药在肺部起效，却可能损伤肝脏。华源智因团队在Wise-Perturb中专门加入了细胞类型识别架构，使其具备零样本跨细胞、跨癌种、跨新药泛化预测能力。这意味着模型无需针对每一种疾病重新大规模训练，仅依靠少量已知患者数据，就能预测全新病种或药物的人体效果。
以ADC明星药物DS-8201的跨适应症验证为例：团队使用乳腺癌患者临床数据完成模型基础训练后，在完全没有卵巢癌患者训练样本的前提下，预测卵巢癌PDX模型的药物响应，模型打分与动物体内真实药效高度匹配，且预测一致性优于通用虚拟细胞模型。另一例是与中国医学科学院肿瘤医院合作的非小细胞肺癌靶向药奥希替尼药效分层研究：医院仅提供患者治疗前肿瘤基线测序数据，未同步开放任何临床随访结局，模型独立输出的患者药效分层结论与临床长期观测疗效完全吻合。
临床验证与商业化落地：已获多家合作订单
经过临床样本验证的预测能力，让华源智因跳出行业“先投入高额研发、后期再拓展客户”的传统路径。公司成立早期即可对接医疗机构和药企落地真实付费合作。据杜润诗透露，目前华源智因已“收获多家头部三甲医院、跨国药企、AI生物企业的合作订单，多项目服务费已完成回款”。
现阶段公司设有两大核心商业化服务：一是面向药企提供临床前管线价值评估、临床试验入组患者分层定制服务，按项目收取基础服务费或其他收益模式；二是与三甲医院共建干湿结合联合实验室，联合开展老药新用挖掘、全新疾病靶点筛选等科研项目。长期规划中，公司还计划推出与药企风险共担、药物上市收益分成的联合研发模式。
在AI制药赛道中，多数企业仍停留在“找靶点、生成分子”的早期阶段，而华源智因瞄准的“人体药效预测”直接触及行业降本增效的核心痛点。如果其模型能持续通过临床验证，将有望重塑新药研发流程，使药物在进入人体试验前获得更可靠的疗效和安全性评估，从而大幅提升临床成功率，降低整个行业的试错成本。